茵冠生物与中山大学合作开展 mRNA 药物载药系统（外泌体）研究课题

近日，茵冠生物与中山大学签订合作，共同开展mRNA 药物载药系统（外泌体）研究课题。

mRNA药物有着非常广阔的应用场景，包括传染病疫苗、蛋白替代疗法、肿瘤免疫疗法、细胞重编程以及基因编辑等。为实现mRNA的临床效果，首先要保证mRNA分子到达特定的靶细胞，然后高效表达出具有生物学功能的蛋白。然而，把体外合成的mRNA完好无损地递送到体内特定的细胞是一个重要的挑战。

外泌体（Exosomes）是活细胞分泌的一类细胞外囊泡，其在细胞通讯的过程可以携带mRNA、DNA和蛋白质等“货物”，这种高效运载能力引起了研究者们的注意。

▲细胞外囊泡通常可分为3类：外泌体、凋亡小体和微泡。

外泌体作为药物载体进行药物运输有独特的优势,主要体现在:(1)当使用自源外泌体时,外泌体引起的有害免疫反应极低; (2)外泌体在人血液中的稳定性好; (3)向细胞转运“货物”的效率高; (4)外泌体运载药物时具有一定的靶向性; (5)外泌体直径在30 ~ 150 nm之间,因此可以很好地利用增强渗透滞留(EPR)效应，有选择性地渗入到肿瘤或者炎症组织部位。

同时外泌体还能从其来源细胞那里“继承”特性，比如来自血细胞的外泌体在全身给药后保持其穿透血脑屏障（BBB）的能力，来自间充质干细胞的外泌体具有类似的抗炎和旁分泌特性。Saydam等的研究表明外泌体不仅可以有效输送mRNA与蛋白质,并且具有与其他抗癌药物联合治疗肿瘤的潜力。

总体来说，利用外泌体作为药物载体，可以同时满足对细胞的高效转染和相对安全的要求。而mRNA等基因类药物也有望通过外泌体的成功运输，为基因治疗提供了一种新的有效途径。